Cosa valuta e i suoi vantaggi
Il Discrete Choice Experiment è una metodologia, basata sulla conjoint analysis, che consente di valutare da un punto di vista quantitativo e statisticamente solido le preferenze di pazienti, medici o altri stakeholder nei confronti di diverse opzioni terapeutiche o di scenari possibili nella gestione delle patologie o di valutazioni farmaco-economiche.
L’obiettivo del DCE è determinare quale sia la combinazione preferita dai diversi target (clinici, pazienti, decisori ecc.) a partire da una serie di variabili dette attributi (cioè le caratteristiche dell’oggetto in esame) e livelli (le modalità con cui
si manifestano gli attributi).
Nel caso di una valutazione dei trattamenti disponibili per una malattia, gli attributi che definiscono ogni trattamento possono essere, ad esempio, la frequenza della somministrazione, la durata della terapia o il rischio di avere effetti collaterali e ciascuno di questi attributi può presentarsi con diversi livelli. Ad esempio, l’attributo “Rischio di avere l’effetto collaterale ‘infezioni severe’” potrebbe presentarsi con tre livelli, cioè con una frequenza del 5%, 10%, 20%.
All’inizio dello studio, gli attributi e i livelli vengono individuati sulla base di quanto riportato in letteratura (articoli scientifici, linee guida, raccomandazioni ecc.) o dell’esperienza clinica.
Il DCE è utile anche per fare valutazioni sulle preferenze dei diversi stakeholder coinvolti nei processi decisionali non solo in merito alle terapie ma anche con riferimento ad altri aspetti di natura logistica, di accesso ai trattamenti o alle modalità con cui un paziente valuta la propria qualità di vita.
Obiettivi
L’obiettivo del DCE, metodologia che si basa sulla conjoint analysis, è determinare quale sia la combinazione preferita dai diversi target (clinici, pazienti, decisori ecc.) a partire da una serie di variabili dette attributi (cioè le caratteristiche dell’oggetto in esame) e livelli (le modalità con cui si manifestano gli attributi).
Nel caso di una valutazione dei trattamenti disponibili per una malattia, gli attributi che definiscono ogni trattamento possono essere, ad esempio, la frequenza della somministrazione, la durata della terapia o il rischio di avere effetti collaterali e ciascuno di questi attributi può presentarsi con diversi livelli. Ad esempio, l’attributo “Rischio di avere l’effetto collaterale ‘nausea’” potrebbe presentarsi con tre livelli, cioè con una frequenza del 5%, 10%, 20%.
Questionario
All’inizio dello studio, gli attributi e i livelli vengono individuati sulla base di quanto riportato in letteratura (articoli scientifici, linee guida, raccomandazioni ecc.) o dell’esperienza clinica.
Successivamente tutti gli attributi e i livelli così selezionati vengono combinati in modo da formare una serie di possibili ‘trattamenti’. Questi sono quindi inseriti in un questionario che li presenta come una sequenza di confronti tra coppie di ‘trattamenti’, tra i quali il rispondente dovrà scegliere quello che ritiene migliore. Se ad esempio per identificare un prodotto o un servizio fossero necessari 4 attributi ognuno dei quali è definito da 3 livelli, si avrebbero 81 ‘scenari’ diversi (‘trattamenti’). Per poter presentare al rispondente un questionario con un numero ragionevole di confronti (5-6) è necessario coinvolgere un campione di rispondenti di dimensione adeguata. Alcuni confronti potranno risultare ovvi (se uno dei due scenari presenta molti attributi positivi) e altri improbabili, ma comunque utili per poter validare le risposte.
Nel questionario vengono raccolte anche altre informazioni sui rispondenti (età, sesso, istruzione ecc.) che consentono di fare delle analisi sofisticate utili per interpretare meglio le risposte e segmentare i rispondenti in base a criteri che risultano essere significativi. Ad esempio, le preferenze di un paziente giovane possono essere diverse da quelle di un anziano o quelle di un paziente naive da quelle di un paziente.
Terapie
Miglioramento della Medicina di Precisione (segmentazione dei pazienti)
PDTA / Patient Journey
Costruzione di dossier registrativi
Acquisizione di Market Insight
Definizione di endpoint di studi clinici sulla
base di parametri scelti anche dai pazienti
Impostazione di attività di ricerca e sviluppo
Definizione di Scale Psicometriche
Confronti fra diversi stakeholders
(Pazienti, Clinici, Payors, Farmacisti)
DCE individuale
Prima di un Trial Clinico
Durante un Trial Clinico
Dopo un Trial Clinico
In questo caso il DCE può essere svolto in preparazione del dossier per la registrazione di un nuovo farmaco, per esempio sulle terapie o sul Patient Journey più appropriato
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